В Астрахани ребенок с мышечной дистрофией Дюшенна получил лекарство почти за 300 миллионов рублей.
Четырехлетнему Богдану 12 ноября в больнице имени Силищевой ввели уникальный препарат генозаместительной терапии Деландистроген моксепарвовек (торговое наименование «Элевидис»). Это поможет значительно улучшить его жизнь.
Миодистрофия Дюшенна - быстро прогрессирующее генетическое заболевание, которому в основном подвержены мальчики. Заболевание приводит к атрофии мышц, и уже к 8-12 годам ребенок теряет способность ходить, прогрессирует сердечная и дыхательная недостаточность. Введение препарата не излечивает детей полностью, однако благодаря ему возможность ходить сохраняется до 20-40 лет.
Препарат вводят чаще всего детям в возрасте 4-5 лет, т.к именно в этот период наиболее эффективные результаты. Недавно созданный лекарственный препарат Деландистроген моксепарвовек относится к категории генозаместительных: он превносит в организм укороченную, но функциональную копию самого длинного гена – дистрофина, который отвечает за жизнедеятельность мышечной ткани.
Помог Богдану созданный в 2021 году Президентом России Фонд помощи детям с тяжёлыми и редкими заболеваниями «Круг добра». Он закупает для российских детей с орфанными заболеваниями дорогостоящие препараты. В списке - более сотни заболеваний. У фонда около 26 тысяч подопечных. В том числе, с 2021 года «Круг добра» обеспечивает около 450 российских детей с Миодистрофией Дюшенна одним из препаратов патогенетической терапии. В Астраханской области три ребенка получают от Фонда подобные препараты.
