В Астрахани впервые начали таргетную терапию муковисцидоза для малышей

В отделении пульмонологии Астраханской областной детской клинической больницы имени Н.Н. Силищевой в январе-феврале 2025 года стартовала новая эра в лечении муковисцидоза у самых маленьких пациентов. Впервые в регионе была проведена инициация таргетной терапии детям в возрасте от 2 лет, что стало важным шагом в борьбе с этим тяжелым генетическим заболеванием.

Муковисцидоз – это серьезное наследственное заболевание, характеризующееся нарушением работы органов дыхания и пищеварения из-за избыточно густой слизи, что приводит к затрудненному дыханию и частым инфекциям. Ранняя диагностика заболевания, в том числе с помощью скрининга новорожденных, позволяет начать лечение как можно раньше, что крайне важно для улучшения прогноза.

С 2021 года Фонд «Круг добра» оказывает поддержку детям с муковисцидозом, обеспечивая их необходимыми лекарственными препаратами, но ранее эта поддержка начиналась с 6-летнего возраста. Однако, благодаря решению Экспертного совета Фонда, врачи получили возможность назначать современную таргетную терапию и детям младшего возраста – от 2 до 5 лет, что значительно расширяет возможности раннего лечения.

Положительные результаты не заставили себя ждать. Уже через две недели после начала таргетной терапии у трех маленьких пациентов в возрасте 3 и 5 лет были зафиксированы значительные улучшения в состоянии здоровья. В частности, уровень хлоридов в поте, являющийся важным маркером муковисцидоза, снизился до нормальных и пограничных значений. Теперь дети будут регулярно проходить контрольные обследования каждые три месяца для оценки эффективности терапии.

Раннее начало таргетной терапии при муковисцидозе имеет огромное значение. Оно позволяет замедлить прогрессирование болезни, значительно улучшить качество жизни пациентов и увеличить ее продолжительность. Это открывает реальную перспективу на более здоровое и полноценное будущее для маленьких пациентов с этим тяжелым заболеванием.